1．各种药物的毒性实验，如急性毒性试验、亚急性和慢性试验、半数致死量的测定等常常选用小鼠。

2．适合各种筛选性实验：一般筛选实验动物用量较大，多半是先从小鼠作起，可以不必选用纯系小鼠，杂种健康成年小鼠即可符合实验要求，如筛选一种药物对某一疾病或疾病的某些症状等有无防治作用时，选用杂种鼠可以观察一个药物的综合效果，因杂种鼠中血缘关系有比较近的，也有比较远的，对药物反应可能有敏感的、次敏感的、不太敏感的，通过筛选获得一个药物的综合效果后，再用纯系小鼠或大动物作进一步的肯定。

3．生物效应测定和药物的效价比较实验：如广泛用于血清，疫苗等生物鉴定工作，照射剂量与生物效应实验，各种药物效价测定（通过供试品和相当的标准品在一定条件下进行比较，以定出供试品的效价）等实验。

4．微生物、寄生虫病学的研究：因小鼠多种病原体具有易感性，适合于研究感染血吸虫、疟疾、马锥虫、流行性感冒、脑炎、狂犬病等。

5．肿瘤、白血病研究：目前小鼠已广泛地用于癌、肉瘤、白血病以及其他恶性肿瘤的研究。如常选用小鼠的各种自发性肿瘤作为筛选抗肿癌药的工具，这些小鼠自发肿瘤从肿瘤发生学上来看，与人体肿瘤接近，进行药物筛选比移植性肿瘤可能更为理想。如C3H小鼠自发乳腺癌高达90%，AKR小鼠白血病自发率很高等。另外也常用小鼠诱发各种动物肿瘤模型，进行肿瘤病因学、发病学和防治研究。如常用甲基胆蒽诱发小鼠胃癌和宫颈癌，用二乙基亚硝胺诱发小鼠肺癌等。

6．避孕药和营养学实验研究：小鼠的繁殖能力很强，妊娠期很短，仅21天，生长速度很快，因此很适合避孕药和营养学实验研究。如常选用小鼠作抗生育、抗着床、抗早孕、中孕和抗排卵实验。

7．镇咳药研究：小鼠在氢氧化铵雾剂刺激下有咳嗽反应，可利用这个特性来研究镇咳药物。因此，小鼠是研究镇咳药物所必需的动物。

8．遗传性疾病的研究：如小鼠黑色素病，即Chediak-Higashi综合征，为白发性遗传病，与人相似。还有白化病、家族性肥胖，遗传性贫血、系统性红斑狼疮、尿崩症等。

9．传染性疾病研究：如钩体病，霉形体病、巴氏杆菌病、沙门氏菌病、淋巴性脉络膜丛脑膜炎、脊髓灰白质炎、日本血吸虫病等。

10．免疫学研究：如可利用各种免疫缺陷小鼠来研究免疫机理等。